☆☆☆☆考点2：药物经济学研究方法和实验研究方法
1.药物经济学研究方法
药物经济学研究的方法主要有4种：最小成本分析（CMA）、成本效果分析（CEA）、成本效用分析（CUA）和成本效益分析（CBA）。
（1）最小成本分析（成本分析）。是成本效果分析的一种特例，它是在临床效果完全相同的情况下，比较何种药物治疗（包括其他医疗干预方案）的成本最小。由于它要求药物的临床治疗效果，包括疗效、副作用、持续时间完全相同，所以应用范围较局限。
（2）成本效果分析。成本效果分析是较为完备的综合经济评价形式之一，主要比较健康效果差别和成本差别，其结果以单位健康效果增加所需成本值（即成本效果分析比值）表示。其特点是治疗结果不用货币单位来表示，而采用临床指标，如抢救病人数、延长的生命年、治愈率等。成本效果分析的比值通常采用两种表示方法：
①成本与效果比值法。即每产生一个效果所需的成本。
②增量成本与增量效果比值法。是指如果给予一增量成本，是否能产生增量效果呢？成本效果分析虽然受到其效果单位的限制，不能进行不同临床效果之间的比较，但其结果易于为临床医务人员和公众接受，是药物经济学研究的常用手段。
（3）成本效用分析。是成本效果的发展，是在结合考虑用药者意愿、偏好和生活质量的基础上，比较不同治疗方案的经济合理性。从某种程度上讲，两者均不用货币来衡量成本，并且测量结果也都采用临床指标作为最终结果的衡量参数。所不同的是成本效果为一种单纯的生物指标（如延长寿命时间、增加体重量等）。相反成本效用分析中的结果却与质量密切相关，注意到病人对生活质量的要求，采用效用函数变化而非健康结果变化。
（4）成本效益分析。是比较单个或多个药物治疗方案之间或其他干预所耗费的成本和由此产生的结果值（效益）的一种方法，它要求成本和效益均用货币来表示。
成本效益分析不仅具有直观易懂的优点，还具有普遍性：既可以比较不同药物对同一疾病的治疗效益，还可以进行不同疾病治疗措施间的比较，甚至疾病治疗与其他公共投资项目（例如公共教育投资）的比较，适用于全面的卫生以及公共投资决策。成本效益分析在卫生经济学以及药物经济学研究上的应用远远少于成本效果分析。
药物经济学研究的4种方法的主要差别在于对用药结果的不同测量上，每种方法各有其优缺点。
2.药物经济学实验研究方法
常用的实验设计方法有3种：前瞻性的随机临床试验（RCT）、回顾性研究和实际临床试验（PCT）。
（1）前瞻性的随机临床试验。以某个时间点为起点向前进行研究，将所有试验对象（病人）随机分配到实验组和对照组。RCT的主要优点是可同时获得经济学资料、临床资料（时效性好）和随机设计确保没有选择性偏倚（可靠性强）；缺点是外部限制条件引起成本增加（如统一的用药方式和检查），不能反映临床真实使用情况，其次是费用昂贵。
（2）回顾性研究。分为对现有的RCT和非临床试验进行经济分析两种。前者的优点是：①与一些前瞻性设计相比成本低；②病人的选择偏倚小，可信度高；③临床结果已知，经济假设更强。缺点是有关数据（主要是经济学数据）质量差和不能计算生活质量，效用和工作活动能力的丧失只能进行估计。如果不能进行前瞻性的经济学研究时，该法是进行药物经济学分析的最佳选择。
（3）实际临床试验。与随机临床试验的研究设计基本一样，不同的是它不要求对研究组和对照组作相同的检查或采用其他相同的治疗手段等，它允许临床医生根据自己的临床经验修改治疗方案，如改变药物的用药量、用药次数等，因而最能反映药物在真实世界里的成本效果，其优点也最多。在进行药物经济学研究时，只要经费许可，最好采用PCT。
