本草书籍中，常在每一味药物的性味之下，标明“有毒”或“无毒”等字样。
“毒药”一词，在古代医药文献中常是药物的总称。如前所述，药性都各有偏性，这种偏性就是“毒”。在《素问》中有这样的记述：“大毒治病，十去其六；常毒治病，十去其七；小毒治病，十去其八；无毒治病，十去其九。”《神农本草经》把药物分为上中下三品，就是根据药性的无毒有毒来分类的；大体上是把攻病愈疾考试,大收集整理的药物称为有毒，而可以久服补虚的药物看作无毒。有毒的药物用后多有强烈的医疗作用。可见在古代对于“毒”的概念，是广义的。故张子和说：“凡药皆有毒也，非止大毒、小毒谓之毒。”张景岳云：“药以治病，因毒为能，所谓毒药，是以气味之有偏也。盖气味之正者，谷食之属是也，所以养人之正气。气味之偏者，药饵之属是也，所以去人之邪气。其为故也，正以人之为病，病在阴阳偏胜耳……是凡可辟邪安正者，均可称为毒药，故曰毒药攻邪也。”张氏的论述，进一步解释了毒药的广义含意，并阐明了毒性作为药物性能之一，是一种偏性，以偏纠偏也就是药物治病的基本原理。
但是，为了确保用药安全，后世许多本草书籍在药物性味之下所标注的“大毒”、“小毒”，大多是指一些具有一定毒性或副作用的药物，用得不当就可能导致中毒。所以，“毒”的含义已不是古时那样广义的概念。认识每一药物有无毒性以及毒性之强弱，在医疗上有时可以采用“以毒攻毒”的法则，如应用适宜的毒药来解疮毒、除毒病、杀虫……等就是。同时，认识各种药物的有毒、无毒，大毒、小毒，可以帮助我们理解其作用之峻利或和缓，仰能根据病体虚实、疾病深浅来适当地选用药物和确定用量。并可通过必要的炮制、配伍、制剂等环节来减轻或消除其有害作用，以保证用药安全。
